Chaine de valeur Thérapie Génique

Recherche et développement
In Vitro

Développement préclinique
In Vivo

Fabrication et essais cliniques

Patient

Processus analytique, évaluation de la qualité, contrôle de la qualité arrow_drop_down
  • Purification
  • CGMP
  • Contamination croisée
  • Stérilité
  • Déviations
  • Contrôle de qualité
  • Détection des contaminants
  • Sécurité des cellules éditées par gène: translocation
  • Innocuité des cellules éditées par gène: réponse anti-nucléase
  • Innocuité des cellules éditées par gène: croissance indépendante des cytokines
CMC
Identification de la cible
Clonage de gènes arrow_drop_down
  • Augmentation des gènes
  • Inhibition des gènes
  • Tuer les gènes
  • KI / KO
  • (Gènes) ingénierie
  • Activation CRISPR
  • Interférence CRISPR
  • Édition du gène TRAC
  • TALEN
Système de livraison de gènes arrow_drop_down
  • Lentivirus
  • Retrovirus
  • Virus Adéno-Associé (VAA)
  • Adénovirus (ADV)
  • Pistolet à gènes
  • Electroporation
  • Méthodes chimique lipidique
  • Méthodes chimiques proteiques
  • Méthodes chimiques mixtes
  • Méthodes inorganiques
Bioproduction arrow_drop_down
  • Bioproduction
  • Accroissement
  • Fabrication automatisée
  • Système de microbioréacteur à haut débit automatisé
  • Logistique de la chaîne d'approvisionnement
  • Processus de suivi
  • Suivi logistique
  • Lot pilote non GMP
  • Lot GMP
Stratégie Ex Vivo & In Vivo
Acquisition cellulaire arrow_drop_down
  • Autologue
  • Allogénique
  • Banque de cellules
  • Acquisition de tissus
  • Impromptu
  • Aphérèse
Isolement des cellules cibles arrow_drop_down
  • Reprogrammation iPS
  • Cellule différenciée
  • Cellule de production
  • Thérapies dérivées des donneurs de sécurité
Modification cellulaire arrow_drop_down
  • Modification génétique
  • Reprogrammation dirigée
  • Introduction à la construction
Expansion cellulaire arrow_drop_down
  • Bioréacteur
  • Vague
  • Usine de cellules
  • Autre
Purification / extraction
Formulation
Conditionnement
Transport

Recherche

Entreprises

ABL EUROPE

Fabricant

Société de service

Du développement à la mise sur le marché ABL Europe fournit des vecteurs viraux GMP contribuant au succès des immunothérapies innovantes de ses clients.

Illkirch-Graffenstaden
France

add

ACOBIOM

Société de service

ACOBIOM est une société de biotechnologie spécialisée dans la découverte de nouveaux biomarqueurs et le développement de diagnostics dédiés à la médecine de précision (oncologie). Acobiom a notamment développé le "GemciTest™", un test sanguin non invasif, qui est le 1er diagnostic pour la prédiction de la réponse au traitement dans le cancer du pancréas. Acobiom est spécialisé dans l'analyse bioinformatique de l'expression des gènes et dans l'identification de biomarqueurs ARN spécifiques de la pathologie ou de la question biologique étudiée. Notre équipe scientifique s'appuie sur une plateforme technologique OMIC unique et brevetée, basée sur le séquençage nouvelle génération (NGS) et la PCR en temps réel, associée à des outils bioinformatiques et biostatistiques propriétaires.

MONTPELLIER
France

add

Aenitis Technologies

Fournisseur d’équipements

Aenitis développe des dispositifs innovants brevetés pour la manipulation en continu, sans contact ni pression, des cellules en suspensions par l’utilisation des forces de radiation acoustique (appelé acoustophorèse). Aenitis se concentre sur le développement et la vente de dispositifs médicaux et d'outils de laboratoires relevant les enjeux de préparation de bioproduction en thérapie cellulaire et génique.

Mitry-Mory
France

add

BIOMNIGENE

Société de service

BIOMNIGENE contribue à sécuriser, à valider l’effet des produits de ces clients ou à les authentifier grâce à l’analyse génétique. Grâce à notre expertise nous vous proposons des services intégrés pour des problématiques environnementales, industrielles (pharmaceutique, agro-alimentaire, cosmétique) ou médicales tels que : - de l’analyse de microbiome intestinale, cutané, vaginale, pulmonaire, de sol (métagénomique, WGS, metatranscriptomique, NGS). - De l’identification, quantification et authentification, suivi d’espèces dans un échantillon pur et dans un mélange (micro-organismes, virus, bactéries, viandes, poissons*. - de mettre au point des protocoles de biologie moléculaire expérimentaux de pointe - de faire évoluer les méthodologies d’identifications et de dosage d’espèces par des approches moléculaires - du séquençage NGS (WGS, transcriptomique), Sanger… - du conseil Nous fournissons également un kit de prélèvement de selles adapté à l’analyse génétique (analyse microbiome). BIOMNIGENE travaille dans le respect des Bonnes Pratiques de Laboratoire

Besançon
France

add

CELLQUEST

Fabricant

Société de service

Fournisseur d’équipements

La société CellQuest est une société spécialisée dans la conception et fabrication de systèmes de production de médicaments biologiques entièrement automatisés et leur marquage CE.

MARCHAUX
France

add

Centre MEARY

Fabricant

Structure de recherche

Le Centre MEARY de Thérapie Cellulaire et Génique de l’AP-HP figure parmi les leaders dans la production de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) expérimentaux, offrant une expertise de pointe aux cliniciens, équipes de recherche, et partenaires industriels pour l’accompagnement et la réalisation de leurs essais cliniques de thérapie cellulaire, tissulaire, et génique.

PARIS
France

add

CHU de Rouen

Fabricant

Structure de recherche

Centre hospitalo-universitaire Plateforme normande de thérapie innovante NORMAcell

Rouen
France

add

CILcare

Société de service

CILcare est le leader mondial des services de R&D spécialisé dans les troubles auditifs. Basé à Montpellier, Boston, Paris et Copenhague, CILcare est devenu le partenaire unique des industries pharmaceutiques, biotechnologiques et médicales développant de nouvelles thérapies pour les personnes souffrant de troubles auditifs et otiques. La surdité est reconnue comme un problème de santé mondial majeur avec une prévalence mondiale croissante et l'absence de médicament approuvé sur le marché. La mission de CILcare est de faire de l’audition une priorité et de donner de l’espoir aux 466 millions de personnes dans le monde en attente de solutions efficaces pour traiter la déficience auditive.

Montpellier
France

add

CNRS-Centre de Biophysique Moléculaire

Structure de recherche

Le Centre de Biophysique Moléculaire (CBM) est une unité propre du CNRS (UPR 4301) qui mène des recherches fondamentales et appliquées dans le domaine des sciences du vivant. Le centre a une forte vocation interdisciplinaire et rassemble chimistes, biologistes et physiciens autour de problématiques liées au décryptage moléculaire de dysfonctionnements pathologiques (cancers, maladies neurodégénératives, infections, etc.) et au développement de solutions diagnostiques et thérapeutiques adaptées. Les approches utilisées sont diverses, du « drug design » rationnel ou criblage de chimiothèques avec des cibles biologiques identifiées au CBM au développement de "biologics" basés sur la synthèse chimique de protéines, la bio-production d'acides nucléiques et/ou la vectorisation. Le développement de nouvelles solutions d’imagerie moléculaire et aussi une forte composante du CBM. De nombreux programmes de recherche font l’objet de partenariats industriels.

Orléans Cedex 2
France

add

Etablissement Français du Sang

Fabricant

Société de service

Structure de recherche

L'EFS est l'acteur unique de la transfusion en France. Outre ses activités de collecte, préparation, qualification et distribution des Produits Sanguins Labiles (PSL), l'EFS est un acteur majeur de la thérapie cellulaire, tissulaire et de la conception et production de MTI. Son activité CDMO offre des capacités de production de lots cliniques sur plusieurs plates-formes.

St Denis
France

add

Eukarÿs

Structure de recherche

Eukarÿs developpe une nouvelle approche de thérapie génique non virale. La thérapie génique synthétique repose sur les technologies propriétaires d'Eukarÿs (i.e. C3P3 - le tout premier système artificiel de synthèse autonome d'ARN messager dans la cellule - et Möbius - une technologie permettant de produire l'ADN synthétique thérapeutique utilisé en thérapeutique). La thérapie génique synthétique est conçue pour résoudre les principaux obstacles auxquels les autres approches doivent faire face, à savoir la sécurité, la tolérance, l'efficacité, l'immunogénicité de vectorisation, les faibles coûts de production et peut être adaptée à la plupart des troubles humains. Le pipeline actuel d'Eukarÿs est destiné au traitement des maladies hépatiques, le produit le plus avancé actuellement au CMC avant la phase préclinique non réglementaire. Les mêmes technologies ont été récemment adaptées à la vaccination génique de vaccination contre Covid-19/SRAS-Cov-2, dans le but de développer des vaccins efficaces et peu couteux.

Evry
France

add

Firalis S.A.

Société de service

Structure de recherche

Firalis est une société de biotechnologie dont la mission est d'améliorer l'issue de la maladie, les décisions thérapeutiques et de générer des économies dans les soins de santé grâce à la découverte, au développement et à la qualification réglementaire de biomarqueurs qui aboutissent à des diagnostics basés sur des biomarqueurs. Firalis est actif dans le domaine de la sécurité des médicaments, des maladies cardiovasculaires, inflammatoires, neurodégénératives et auto-immunes.

Huningue
France

add

Genethon

Structure de recherche

Cluster ou Association

Créé en 1990 par l’Association Française contre les Myopathies, Généthon est dédié à la conception et au développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares, avec pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants. Généthon développe des thérapies pour les maladies rares neuromusculaires, du foie du système immunitaire et du sang

Evry
France

add

GENOSAFE

Société de service

GenoSafe propose une expertise unique pour le développement et la validation de tests de contrôle qualité de lots précliniques et cliniques de vecteurs de thérapie génique ou lots de produits de thérapies cellulaires.

Evry
France

add

Harmonic Pharma

Société de service

HARMONIC PHARMA est une "deeptech" qui fournit à l'industrie pharmaceutique, chimique, biotechnologique, cosmétique et nutraceutique des services personnalisés lors de projets de développement de composés. HARMONIC PHARMA a développé des outils de prédiction In Silico adaptés à la prédiction de l'activité et/ou de toxicité d'un composé.

Nancy
France

add

IPRASENSE

Fournisseur d’équipements

IPRASENSE est un fournisseur d'instruments pour le suivi en temps réel des cultures cellulaires. Notre PME, basée dans l'agglomération de Montpellier, s'appuie sur une expertise en imagerie holographique acquise avec le CEA Leti, depuis sa création en 2013. Nos instruments s'adressent à la recherche en biologie cellulaire, à la thérapie cellulaire et à l'industrie pharmaceutiques depuis les phases de développement de lignée cellulaires jusqu'à la bioproduction en environnement GMP.

Clapiers
France

add

Keyrus Life Science

Société de service

Keyrus Life Science est une CRO Clinique Connectée unique en son genre. Nous pensons que la réponse aux grands enjeux de Santé auxquels l’humanité doit faire face au plus vite, ne peut se faire qu’en donnant du sens aux données. Keyrus Life Science connecte les Expertises Métiers, les "Life Data Sciences" et le "Digital Enablement", pour tirer parti au mieux à la fois, des écosystèmes de la Recherche Clinique et des Études en Vie Réelle (RWE) dans le domaine de la santé, optimisant ainsi la fiabilité, la capacité d’innovation, et l’agilité, et surtout, la rapidité d’exécution des activités liées à la Recherche Clinique.

Levallois-Perret
France

add

LinBox

Société de service

Société accumulant plus de 40 ans d’expériences dans les domaines de la cryoconservation, la qualité et les affaires réglementaires, liés à l’environnement des biobanques.

Bailly Romainvilliers
France

add

Lysogene

Structure de recherche

Lysogene est une biotech française fondée en 2009, spécialisée dans le développement de thérapie génique. Nos principaux programmes de recherche se concentrent sur les maladies de surcharges lysosomales affectant les enfants. Lysogene utilise des vecteurs viraux adénoassociés recombinants (AAV) qui ciblent spécifiquement les cellules neuronales et sont directement administrés dans le cerveau ou dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)

Neuilly-sur-Seine
France

add

MEDESIS PHARMA

Structure de recherche

Medesis Pharma est une société de Biotechnologie Pharmaceutique dont l’ensemble des produits et programmes en développement sont basés sur une technologie de drug delivery permettant après une administration buccale un transport plasmatique protégé dans les lipoprotéines HDL et un delivery intra cellulaire d’actifs pharmaceutiques hydrosolubles : des ions métalliques, ainsi que des molécules biologiques telles que des oligonucléotides et des peptides, avec un passage de la BHE.

Baillargues
France

add

Naobios

Société de service

Naobios est un CDMO basé à Nantes avec plus de 15 ans d'expérience offrant un ensemble complet de services pour accompagner efficacement les clients du monde entier avec le développement de processus, la fabrication GMP et les tests de vaccins viraux et de vecteurs viraux candidats en développement préclinique et clinique.

Saint-Herblain
France

add

Svar Life Science

Société de service

Svar Life Science réunit plusieurs activités sous un toit. Nous nous sommes spécialisés sur le développement de tests cellulaires et immunologiques avec un focus sur les maladies auto-immunitaires, inflammatoires et d’oncology et de fournir des services de laboratoires sous GxP pour servir notre clientèle biopharma. Simplement dit, Svar (signifiant « Réponses » en Suédois) proposent ses produits et services pour délivrer des réponses tout au long du développement de thérapies innovantes – du « discovery » via les phases cliniques jusqu’au support pour le « GMP release ».

Malmoe
Suède

add

tebu-bio

Fabricant

Société de service

La force de notre activité de distribution à travers les succursales européennes de notre groupe réside dans nos relations de longue date avec nos fournisseurs. Cela nous permet de fournir un service de premier ordre et d’être la source fiable de réactifs essentiels à la recherche et au développement de nos clients. En parallèle, l'accès à une large sélection de sources éthiques, y compris des collections d'échantillons biologiques et de cellules primaires, nous permet de réaliser des tests in vitro pour comprendre les mécanismes d'actions (MOA) et démontrer des preuves de concepts (POC) avec un délai d'exécution court.

Le Perray en Yvelines
France

add

Thermo Fisher Scientific

Fabricant

Société de service

Fournisseur d’équipements

Thermo Fisher Scientific est le leader mondial au service de la science, avec un chiffre d’affaire de plus de 24 milliards de dollars et environ 70 000 employés à l’échelle mondiale. Notre mission est de permettre à nos clients de rendre le monde plus sain, plus propre et plus sûr.

Les Ulis
France

add

YPOSKESI

Fabricant

Société de service

Yposkesi est une CDMO (Contract Development & Manufacturing Organization) leader en Europe pour la production de vecteurs viraux pour la thérapie génique. La société, basée à Corbeil-Essonnes a été créée en novembre 2016 par l’AFM-Téléthon et le fonds SPI géré par Bpifrance. Yposkesi propose à ses clients une offre de services complète, couvrant le développement de bioprocédés (USP & DSP), depuis les lots à petite échelle jusqu'à la production à grande échelle, en passant par le développement analytique, la fabrication aux normes BFP de lots cliniques de vecteurs lentiviraux ou virus adéno-associés (AAVs) et un service d’affaires réglementaires. Yposkesi dispose actuellement d'un bâtiment de production de 5 000 m2, avec plusieurs suites de production et de conditionnement. D’ici 2022, la société va augmenter ses capacités pour atteindre 10 000 m2 et mettre en service un deuxième bâtiment qui répondra aux normes de l’EMA et de la FDA. S’appuyant sur plus de 25 années d’expérience, Yposkesi innove en permanence dans les bioprocédés pour offrir à ses clients des solutions performantes, qui répondent à leurs soucis de productivité et de maîtrise des coûts de production. Yposkesi a également signé plusieurs accords stratégiques notamment avec Axovant Gene Therapies, Servier et Orchard Therapeutics.

Corbeil Essonnes
France

add
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